23 internationale Patientenorganisationen – darunter Swiss HePa – richten sich mit einem offenen Brief an die zuständigen Zulassungsbehörden. Gemeinsam fordern wir zeitgemässe regulatorische Wege für die vollständige Zulassung wirksamer Zweitlinientherapien bei Primär Biliärer Cholangitis (PBC).

Langfristige placebokontrollierte Bestätigungsstudien können für Menschen mit einer fortschreitenden seltenen Erkrankung ein erhebliches Risiko darstellen. Während einer solchen Studie erhalten Betroffene im Placeboarm möglicherweise über längere Zeit keine wirksame Behandlung – obwohl erhöhte ALP- und Bilirubinwerte mit dem Fortschreiten der Erkrankung verbunden sind.

Deshalb braucht es moderne Lösungen: alternative Studiendesigns, Real-World-Daten und eine konsequente Einbindung der betroffenen Menschen und ihrer Patientenorganisationen.

Menschen mit PBC dürfen nicht nur Teil des Gesprächs sein – sie müssen Teil der Lösung sein.

Für Swiss HePa endet die Verantwortung jedoch nicht mit der Zulassung:

• Swissmedic trägt Verantwortung für zeitgemässe Zulassungsverfahren und regulatorische Anforderungen.
• Das Bundesamt für Gesundheit (BAG) ist zentral für Vergütung und tatsächlichen Zugang zu Therapien.
• Politik und Gesundheitswesen müssen die gesetzlichen, finanziellen und strukturellen Voraussetzungen schaffen, damit medizinische Innovationen die Menschen erreichen.
• Patientinnen, Patienten und Patientenorganisationen müssen frühzeitig, verbindlich und gleichberechtigt in diese Entscheidungen einbezogen werden.

Zulassung, Vergütung, Versorgung und Patientensicherheit dürfen nicht getrennt voneinander betrachtet werden.

Innovation muss dort ankommen, wo sie gebraucht wird: bei den Menschen.